随着新药试验显示出有希望的结果,亨廷顿氏病的治愈方法逐渐显现

即使在神经退行性疾病中,亨廷顿病也被认为是最令人衰弱的疾病之一,它可能最终以伦敦大学神经病学研究所(UCL)的萨拉·塔比兹(Sarah J. Tabrizi)教授的形式达到了要求。

Tabrizi教授是UCL亨廷顿疾病中心的主任兼首席研究员,他领导了新药的首次人体试验,并获得了令人鼓舞的结果。

该试验的结果对亨廷顿氏病患者和家属具有开创性的重要性。药物首次降低了神经系统中引起毒性疾病的蛋白质的水平,并且该药物安全且耐受良好。现在的关键是迅速进行更大的试验,以测试该药物是否可以减慢疾病的进展。

– Sarah Tabrizi教授。

这种开创性药物目前以Ionis-HTTRx的名称广为人知,不仅对人类安全,而且最重要的是,它降低了亨廷顿氏病所致损害的突变亨廷顿蛋白水平。

实际上,这种药物的有效性是如此之高,以至于制药巨头罗氏(Roche)已获得该药物的许可,并将展开第二次更大的试验,有关细节还有待于2018年宣布。

Ionis-HTTRx由罗氏(Roche)合作伙伴Ionis Pharmaceuticals开发超过10年,并于两年多前(2015年底)开始进行首次人体试验。

该试验涉及加拿大,英国和德国的9个医学研究中心的46位患者参与者,他们接受了四剂递增剂量的新药(或安慰剂)。首次试验将其输送到脊髓液中以最有效地到达大脑,这是降低神经系统中亨廷顿蛋白水平的一项历史性试验。

伦敦大学学院神经病学研究所亨廷顿氏病中心主任兼首席研究员Sarah J. Tabrizi教授|图片来源:HDC

2017年,在了解亨廷顿舞蹈病方面取得了许多突破。早在6月中旬,来自伦敦大学学院和卡迪夫大学的联合研究小组宣布,鉴定出一种在疾病进展中起作用的基因修饰剂。更好地了解亨廷顿病的进展是开发更有效的疗法和治疗方法的关键一步。

在此之前,六月初宣布了一项血液测试的发现,该血液测试可以预测亨廷顿舞蹈症的发作。该测试还可以追踪疾病的进展,该实验由Lauren Byrne和Ed Wild博士以及其他科学家共同完成。两项研究均由UCL亨廷顿疾病中心的研究人员进行,并获得了亨廷顿研究小组的“年度最佳见解”奖。

Ionis-HTTRx有效性的意义远不止于更好的治疗和亨廷顿疗法的治愈-这一突破可能会彻底改变整个神经退行性疾病及其治疗和治疗领域,包括痴呆症。

伊丽莎·蒂斯(Eliza Theiss)

作家,面包师,做白日梦的人。薯条,Mazzy Star和都市幻想的恋人。仁慈使我的心融化。

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