在过去的几年中,由于世界各地团队的不懈研究,基因工程已成为无数疾病和疾患的希望灯塔。基因治疗的最新重大发现是最近从密集 加州大学学习,科学家们在通过基因编辑来解决卢·格里格氏病方面取得了进展。

致命的运动神经元病(目前还不能治愈),通常被称为ALS(肌萎缩性侧索硬化症),而且治疗方法也不能减缓其通常迅速的进展。

劳·格里格(Lou Gehrig)的特点是肌肉迅速消瘦,无力加剧,随着呼吸肌肉屈服而致命。无情的疾病在美国影响了约20,000人,其稀有性经常被认为是缺乏研究和疗法的主要因素。

这项新的CRISPR-Cas9基因编辑研究在加州大学伯克利分校的小鼠身上进行,向患有ALS的小鼠传递了良性腺相关病毒(AAV)病毒。一旦进入人体,该病毒就会在脊髓中寻找运动神经元,并将编码Cas9蛋白的基因传递到细胞中。一旦达到目标,该基因就会释放出蛋白质,从而使导致ALS的突变SOD1(超氧化物歧化1)基因失效。

到目前为止,尖端疗法已显示出通过延缓疾病的发作或发作,将小鼠的寿命延长了25%。此外,该研究还揭示了该疗法的下一步-将病毒微调为针对两种神经细胞的版本,很可能会提高疗法的效率。研究人员还计划将自毁开关整合到正在传递的病毒中,以在完成传递后从细胞中清除病毒。

AAV的一种版本有望很快获得美国食品药品监督管理局的批准,用于治疗罕见的Leber先天性2型黑桃病。在2017年,FDA批准了几种基因疗法用于 儿童白血病, 遗传性失明侵袭性非霍奇金淋巴瘤.